Опыт коррекции ферментной терапии у детей с муковисцидозом с использованием компьютерных систем и средств сетевой коммуникации

Обоснование. В последние годы большой прогресс в лечении муковисцидоза связан с применением патогенетической терапии (с 2012 года - в мировой практике, с 2020 г. в Российской Федерации). На фоне применения которой, улучшается нутритивный статус, функциональное состояние легких, однако полного восстановления нарушенных функций органов не происходит, в частности, внешнесекреторная функция поджелудочной железы восстанавливается только у детей младшего возраста при своевременном назначении таргетной терапии Цель исследования: повышение эффективности коррекции заместительной ферментной терапии путем индивидуализированного подхода. Методы. Обследовано 140 детей (мальчики - 81, девочки - 59) с МВ в возрасте от 1 года до 18 лет (средний возраст 12,9±4,8 года). Исследование проведено в 2022 году в отделении муковисцидоза Научно-клинический институт детства «НИКИ детства» МЗ МО г. Мытищи (клиническая база научно-клинического отдела муковисцидоза «МГНЦ им академика Н. П. Бочкова»). Критерии включения - диагноз муковисцидоз, хроническая панкреатическая недостаточность, тяжелой степени. Критерии исключения - синдром короткого кишечника, обострение заболевания. Оценивали - дозы панкреатина в сутки с использованием метода расчета: ЕД /г жира в пище и кишечный синдром до и после коррекции с помощью алгоритма индивидуализированного подхода расчета ферментной терапии. Период наблюдения 3 месяца Дизайн: одноцентровое, проспективное, сравнительное Результаты. Исследование показало, что большая часть пациентов 82 (59%) в общей группе получала менее 2000 ЕД/г жира, что меньше референсных значений (2000-4000ЕД/г). Медиана суточной дозы составила 1500 ЕД/г жира, что можно отнести к особенностям дозирования и потребности в панкреатине в Российской педиатрической популяции пациентов с муковисцидозом. Результаты согласуются с данными последних исследований, указывающих на допустимый диапазон дозирования панкреатина 1000-4000 ЕД/г жира в пище. В ходе исследования был разработан алгоритм индивидуализированной коррекции заместительной ферментной терапии и показана эффективность данного подхода. Заключение. При расчете панкреатина на содержание жира в пище, доза была ниже рекомендуемых значений 2000-4000 ЕД/г и составила 1500 ЕД/г, что свидетельствовало о ее несоответствии потребностям детей в ферментах и требовало индивидуальной коррекции. Это послужило основой для разработки алгоритма индивидуализированной коррекции заместительной ферментной терапии. Показана эффективность такого подхода с использованием компьютерных технологий (стационарная программа для врачей и мобильная версия для пациентов), в виде уменьшения/купирования кишечного синдрома. Для повышения комплаентности и для обучения родителей контролю диеты и заместительной ферментной терапии целесообразно использовать компьютерные программы и мобильные приложения для расчета рациона питания и дозирования панкреатина на каждый прием пищи.

муковисцидоз, дети, недостаточность питания, кишечный синдром, мальабсорбция, заместительная ферментная терапия

1. [CYSTIC FIDOSIS]. edd by N. Yu. Kashirskaya, N. I. Kapranov and E. I. Kondratyeva. [2nd edition, revised and expanded]. Moscow. Publishing House «MEDPRACTICA-M», 2021, 680 p. (in Russ.) ISBN 978-5-98803-450-6.@@ МУКОВИСЦИДОЗ. Издание 2-е., переработанное и дополненное (под редакцией Н. Ю. Каширской, Н. И. Капранова и Е. И. Кондратьевой). - М.: ИД «МЕДПРАКТИКА-М», 2021, 680 с. ISBN 978-5-98803-450-6

2. Kondratyeva E.I., Kashirskaya N. Yu., Kapranov N. I. [National consensus. Cystic fibrosis: definition, diagnostic criteria, therapy]. Moscow. 2019. 356 p. (in Russ.)@@ Кондратьева Е. И., Каширская Н. Ю., Капранов Н. И. Национальный консенсус. Муковисцидоз: определение, диагностические критерии, терапия. М. 2019. 356 с.

3. [Clinical guidelines “Cystic fibrosis (cystic fibrosis)” age group - adults and children]. 2021, No: KR372/1. (in Russ.)@@ Клинические рекомендации «Кистозный фиброз (муковисцидоз)» (возрастная группа - взрослые и дети) 2021, КР372/1.

4. Turck D., Braegger C. P., Colombo C. et al. ESPEN-ESPGHAN-ECFS guidelines on nutrition care for infants, children, and adults with cystic fibrosis. Clin Nutr. 2016 Jun;35(3):557-77. doi: 10.1016/j.clnu.2016.03.004.

5. Lusman Sю S. Update on Cystic Fibrosis in Pediatric Patients. Curr Gastroenterol Rep. 2023 Nov;25(11):308-315. doi: 10.1007/s11894-023-00896-3.

6. Rosenfeld M., Wainwright C. E., Higgins M., Wang L. T., McKee C., Campbell D., Tian S., Schneider J., Cunningham S., Davies J. C.; ARRIVAL study group. Ivacaftor treatment of cystic fibrosis in children aged 12 to №24 months and with a CFTR gating mutation (ARRIVAL): a phase 3 single-arm study. Lancet Respir Med. 2018 Jul;6(7):545-553. doi: 10.1016/S2213-2600(18)30202-9.

7. Calvo-Lerma J., Hulst J., Asseiceira I., Clae I., et al. WS02.1 Nutritional status, nutrients intake and enzymatic supplements in a European Cystic Fibrosis cohort: a cross-sectional overview. J. Cyst. Fibros.2016;15(1): S3. doi: 10.1016/S1569-1993(16)30066-2.

8. Calvo-Lerma J., Hulst J. M., Asseiceira I., Claes I., Garriga M., Colombo C., Fornés V., Woodcock S., Martins T., Boon M., Ruperto M., Walet S., Speziali C., Witters P., Masip E., Barreto C., de Boeck K., Ribes-Koninckx C.; MyCyFAPP Project. Nutritional status, nutrient intake and use of enzyme supplements in paediatric patients with Cystic Fibrosis; a European multicentre study with reference to current guidelines. J Cyst Fibros. 2017 Jul;16(4):510-518. doi: 10.1016/j.jcf.2017.03.005.

9. Calvo-Lerma J., Martinez-Jimenez C.P., Lázaro-Ramos J.P., Andrés A., Crespo-Escobar P., Stav E., Schauber C., Pannese L., Hulst J. M., Suárez L., Colombo C., Barreto C., de Boeck K., Ribes-Koninckx C.; MyCyFAPP. Innovative approach for self-management and social welfare of children with cystic fibrosis in Europe: development, validation and implementation of an mHealth tool (MyCyFAPP). BMJ Open. 2017 Mar 16;7(3): e014931. doi: 10.1136/bmjopen-2016-014931.

10. Calvo-Lerma J., Asensio-Grau A., Heredia A., Andrés A. Lessons learnt from MyCyFAPP Project: Effect of cystic fibrosis factors and inherent-to-food properties on lipid digestion in foods. Food Res Int. 2020 Jul;133:109198. doi: 10.1016/j.foodres.2020.109198.

11. Lewis SJ, Heaton KW. Stool form scale as a useful guide to intestinal transit time. Scand J Gastroenterol. 1997 Sep;32(9):920-4. doi: 10.3109/ 00365529709011203.